AIEOP PER GLI

Lo sviluppo di nuovi farmaci in oncologia pediatrica risente negativamente della rarità della malattia, dell’assenza del vantaggio economico che le case farmaceutiche hanno con gli studi per pazienti adulti. In sintesi gli studi con nuovi farmaci antiblastici risentono della scarsa disponibilità di composti e scarso interesse a svilupparli da parte delle case farmaceutiche. Questa situazione in seguito a legislazioni specifiche come il “Children’s Act” in USA (1994) o quelle europee del 2006, e’ leggermente migliorata grazie all’incentivo concesso agli studi pediatrici mediante il prolungamento del brevetto di un composto per il quale esistono studi in pediatria. Dal 2006 si e’ avuto un cambiamento di tendenza. Il notevole numero di farmaci disponibili dopo aver superato lo studio di fase I negli adulti e’ un evento promettente ma che al tempo stesso richiede un’attenta selezione dei composti da usare in studi di fase II nei bambini.

Le novità legislative, la maggiore disponibilità delle case farmaceutiche e l’attuazione di studi di consorzi europei come IBFMSG e ITCC ha già portato a risultati concreti. Il GDL Farmacologia Clinica e Farmacosorveglianza e i suoi componenti sono da tempo impegnati come singoli professionisti rappresentanti i propri centri o i network di patologia cui fanno riferimento nello studio e nello sviluppo di nuovi farmaci e nell’assicurare ai Centri AIEOP ed ai loro pazienti le informazioni più adeguate sui trials con nuovi farmaci. Recentemente sono state realizzate delle tabelle, suddivise per macroaree,  che consentono di individuare con facilità la disponibilità di trials con nuovi farmaci recanti indicazioni terapeutiche, titolo dello studio e centri partecipanti.  Tali informazioni sono anche rese disponibili, parzialmente, nella parte pubblica del sito ad uso quindi di famiglie e pazienti.  Col progredire degli anni la maggior parte degli studi no profit condotti in ambito AIEOP sono stati legati ad iniziative di consorzi europei quali IBFMSG per le leucemie e ITCC per i tumori solidi. Tuttavia un discreto numero di trials vengono condotti nei centri AIEOP sia in quanto singolarmente cooptati da aziende farmaceuti sia in quanto facenti parte di gruppi di studio per ogni singolo tipo di tumore nell’ambito della collaborazione esistente tra AIEOP e gruppi europei di oncologia pediatrica.