Gruppo di lavoro
Sindromi mielodisplastiche
EMATOLOGIA ONCOLOGICA
Coordinatore: Riccardo Masetti
Le sindromi mielodisplastiche pediatriche sono un gruppo eterogeno di patologie che ha subito profondi e rivoluzionari cambiamenti negli ultimi anni in termini classificativi, di caratterizzazione diagnostica e di approccio terapeutico. Considerata la rarità della patologia, che coinvolge circa il 5% delle neoplasie infantili, risulta quanto mai indispensabile al giorno d’oggi un approccio integrato multidisciplinare che concentri conoscenze disparate che vanno dalla citomorfologia e istologia fino alle più innovative tecniche di sequenziamento del genoma. Il gruppo di lavoro concentra al suo interno queste competenze sul profilo diagnostico e a queste affianca una controparte clinica di grande esperienza nell’ambito trapiantologico e nella sperimentazione di nuovi approcci farmacologici. La partecipazione di numerosi componenti del GdL ai grandi gruppi collaborativi europei che si occupano di disordini mielodisplastici e mieloproliferativi dell’età pediatrica come l’EWOG-MDS Group o il BFM è stata prerogativa e fonte di importante confronto e aggiornamento fin dalla nascita del gruppo negli anni 2000. Alla fine degli anni ’90, alcuni dei componenti attuali del GdL sono stati fondatori dei grandi gruppi europei e tuttora conservano un ruolo di assoluto riferimento e prestigio in questo scenario. Attualmente l’obiettivo più ambizioso che il gruppo si propone è quello di perseguire una progettualità efficace negli ambiti di maggior evoluzione e cambiamento di questo setting: la conoscenza delle basi biologiche della malattia, la corretta caratterizzazione diagnostica e la sperimentazione di nuovi approcci terapeutici.